Pfizer最新研发药物已获FDA上市批准，心脏病在未来或可被治愈

妙手医生

发布时间：2019-11-07阅读量：582次阅读

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近日Pfizer官方网站发布消息，旗下药品氯苯唑酸葡甲胺(VYNDAQEL)和氯苯唑酸(VYNDAMAX)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，氯苯唑酸葡甲胺与氯苯唑酸主要用于野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的治疗。

值得关注：氯苯唑酸葡甲胺和氯苯唑酸是首个转甲状腺素蛋白稳定剂氯苯唑酸的两种口服制剂，也是第一个且目前唯一获得FDA批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疗法。

Pfizer最新研发药物已获FDA上市批准，心脏病在未来或可被治愈

氯苯唑酸葡甲胺、氯苯唑酸为何可以治愈心脏病？

1.针对性

Pfizer申报的进口化药氯苯唑酸葡甲胺软胶囊，上市申请已获CDE承办，受理号JXHS1900100。

（1）转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（AATR-CM）是一种危及生命的罕见疾病。它是由于TTR的不稳定性造成的，其特点是错误折叠的蛋白质形成异常物质（淀粉样物质）沉积于心脏，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。

（2）突变型心脏病

突变型心脏病是由转甲状腺素蛋白基因的突变或引起的，患病年龄基本为50-60岁

（3）野生型心脏病

野生型心脏病与衰老有关，称为野生型心脏病。这些患者TTR基因上没有产生突变，是常见的一种心脏病类型，通常在60岁以上的男性中更容易出现。

2.药物特点

值得一提的是，这是FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。

转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR）是由体内器官和组织中称为淀粉样蛋白的特定蛋白质的异常沉积物的累积引起的，这些蛋白质沉积物最常发生在心脏和周围神经系统中，心脏受累可导致呼吸短促、疲劳、心力衰竭、意识丧失、心律异常和死亡。

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氯苯唑酸葡甲胺、氯苯唑酸还有多久能够使用？

目前氯苯唑酸葡甲胺于2012年在欧盟和美国获得了治疗ATTR-CM的孤儿药认定，于2018年在日本获得孤儿药认定。2017年6月和2018年5月，美国FDA先后授予了氯苯唑酸葡甲胺快速审评资格，并认定ATTR-CM为突破性疗法。2018年11月，美国FDA批准了氯苯唑酸葡甲胺新药申请(NDA)的优先审评资格。

2019年3月，日本厚生劳动省批准授予氯苯唑酸葡甲胺以领先型、先驱型药物称号，用于治疗野生型和变异型ATTR-CM患者。关于ATTR-CM患者使用氯苯唑酸葡甲胺的注册申请已递交给欧洲药品管理局(EMA)，目前正在接受审评。

值得关注的是：氯苯唑酸葡甲胺VYNDAQEL于2011年首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病，用于早期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。目前，它已在40个国家获批治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发神经病，其中包括日本、巴西、墨西哥、以色列、阿根廷、俄罗斯和韩国。

Pfizer最新研发药物已获FDA上市批准，心脏病在未来或可被治愈

不同类型的心脏病，治疗方式也存在着很大的差异，比如说患者目前是冠状动脉粥样硬化性心脏病。对于这样的患者，如果目前心脏血管没有出现严重的狭窄，主要是以口服药物治疗为主，当发生急性心肌梗死的时候，可以选择溶栓治疗或者是冠脉介入治疗，也就是我们常说的血管重建治疗。比如说对于不能冠脉介入治疗的人，还可以选择冠状动脉旁路移植术，如果患者目前的心脏疾病主要是存在高度的房室传导阻滞。

对于这样的患者需要安装心脏起搏器，要根据心血管疾病的不同类型，选择相应的治疗方法。

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